Genetická terapie

Genetická terapie je léčba dědičných, nevlastních, multifaktoriální onemocnění, která se provádí zavedením dalších genů do buněk pacienta. Cílem terapie je odstranit vady genů nebo poskytnout buňce nové funkce. Je mnohem jednodušší zavést do buňky zdravý plně funkční gen, než opravit chyby v existujícím.

Genetická terapie je omezena na studie v somatických tkáních. To je způsobeno skutečností, že jakýkoli zásah do pohlaví a zárodečných buněk může dát zcela nepředvídatelný výsledek.

V současnosti používaná technika je účinná při léčbě monogenních i multifaktoriálních onemocnění (maligní nádory, některé typy závažných kardiovaskulárních onemocnění, virové onemocnění).

Přibližně 80% všech projektů genové terapie se týká infekce HIV a onkologických onemocnění. V současné době se studie o těchto dědičná onemocnění, jako hemofilie B, Gaucherova choroba, cystická fibróza, hypercholesterolémie.

Léčba genetické choroby znamená:

middot - izolace a reprodukce jednotlivých buněčných typů pacienta;

middot - zavedení cizích genů;

middot-výběr buněk, ve kterých byl cizí gen "zakořeněn";

middot-implantace pacienta (například pomocí krevní transfúze).

Genetická terapie je založena na zavedení klonované DNA do tkáně pacienta. Nejúčinnějšími metodami jsou injekční a aerosolové vakcíny.

Genetická terapie funguje dvěma způsoby:

1. Léčba monogenních chorob. Patří sem poruchy mozku, které jsou spojeny s jakýmkoli poškozením buněk, které produkují neurotransmitery.

2. Léčba dědičné nemoci. Hlavní přístupy používané v této oblasti jsou:

middot - genetické zlepšení imunitních buněk;

middot - zvýšení imunoreaktivity nádoru;

middledot - blok exprese onkogenů;

middot - ochrana zdravých buněk před chemoterapií;

middot - zavedení tumor supresorových genů;

middot - výroba protinádorových látek zdravými buňkami;

middot - výroba protinádorových vakcín;

middot-lokální reprodukce normálních tkání pomocí antioxidantů.

Použití genové terapie má mnoho výhod a v některých případech je jedinou šancí pro normální život pro nemocné. Nicméně tato oblast vědy není plně pochopena. Mezinárodní zákaz testů genitálních a předimplantačních zárodečných buněk. To je děláno, aby se zabránilo nežádoucím genovým konstrukcím a mutacím.

Byla vyvinuta a obecně přijata řada podmínek, podle kterých jsou povoleny klinické zkoušky:

1. Gén přenesený do cílových buněk by měl být aktivní dlouho.

2. V cizím prostředí musí tento gen zůstat efektivní.

3. Přenos genu by neměl způsobovat negativní reakce v těle.

Existuje řada otázek, které stále zůstávají relevantní pro mnoho vědců po celém světě:

• Budou vědci, kteří pracují v oblasti genové terapie, vyvinout plnou genocorrekci, která nepředstavuje hrozbu pro potomky?

• Bude potřeba a užitečnost postupu genové terapie u konkrétního manželského páru převyšovat riziko této intervence pro budoucnost lidstva?

• Jsou takové postupy odůvodněné? nadpopulace planety v budoucnosti?

• Jak se budou tyto postupy týkat osoby s otázkami homeostázy biosféry a společnosti?

Závěrem lze poznamenat, že genetická terapie v současné fázi nabízí lidem způsoby léčby nejzávažnějších onemocnění, které byly nedávno považovány za nevyléčitelné a smrtelné. Vývoj této vědy však současně představuje pro vědce nové problémy, které je třeba vyřešit dnes.