Randomizované studie jsou ... Randomizované kontrolované klinické studie

Randomizované studie jsou přesnou metodou k identifikaci příčinného vztahu mezi terapií a výsledkem onemocnění a navíc k účinnosti léčby.

Obecné informace

V moderním světě existuje mnoho léků používaných k léčbě různých onemocnění. Podle reklamy výrobců léčiv jsou všechny účinné a nemají prakticky žádné kontraindikace a vedlejší reakce. Úroveň prokázané účinnosti je však odlišná. Nové léky podstoupily řadu testů, než se objeví v síti lékáren. Je třeba poznamenat, že přibližně 90% z nich je odmítnuto ve stádiích klinických studií.

Evidence-Based Medicine

Od starověku byly pro léčení onemocnění použity různé léky. A teprve od devatenáctého století začalo uvažovat o účinnosti lékové terapie a možnosti využití vědecky založených matematických přístupů při hodnocení kvality léčby. Léčba založená na důkazech - taková koncepce byla poprvé vyjádřena epidemiology kanadské univerzity při přípravě kurikula praktické medicíny. Doktor D.L. Sackett oficiálně definoval tento termín. Léčba založená na důkazech je přesné, vědomé a zdravé používání výsledků výsledků klinických studií, které potvrzují bezpečnost a účinnost kterékoli terapie nejlépe v určitou dobu. Klinické studie mohou vyvrátit terapeutické metody léčby, které se v minulosti úspěšně používaly a přinesly dobré výsledky. A také tvoří další přístupy k léčbě pacientů.

Zde je jeden příklad. Během testování antivirových léků bylo zjištěno, že snižují riziko vývoje pneumonie jako komplikace po chřipce. Proto, WHO (Světová zdravotnická organizace) připravených doporučení, ve kterých byly antivirová léčiva zařazena k léčbě tohoto onemocnění. V moderním světě se lékařští odborníci při výběru terapie pro léčbu pacientů spoléhají na medicínu založenou na důkazech a snaží se užívat nové léky. Léčba založená na důkazech umožňuje vypracovat prognózu průběhu onemocnění u konkrétního jednotlivce na základě podobných případů, které byly dříve studovány.

Placebo - co to je?

Je to látka, která vypadá podobně jako testovaná léčiva, ale nemá své vlastnosti a nepoškozuje osobu, když je přijata. Účinná droga je považována za drogu, jejíž přínos se podle statistik liší od léčby placebem. V tomto případě musí být splněna i jedna důležitá podmínka, a to, že lékař a pacient nemají právo vědět, co přesně pacient trvá. Taková technika se nazývá metoda dvojitého slepého pokusu. V tomto případě je vyloučen subjektivní názor lékařů na léčbu a nepřímý účinek na jednotlivce. Existuje také metoda trojitého slepého pokusu. V tomto případě osoba, která sleduje výsledky studie, nemá informace o tom, jak byly zvoleny skupiny pacientů, včetně skupin s placebem.

Vědecký výzkum

Testy se provádějí za účasti jedinců, aby bylo možné posoudit účinnost a bezpečnost nové drogy nebo rozšířit údaje o již dostupných lécích na trhu. Klinický výzkum je nepostradatelným krokem ve vývoji nových léků, předchází jeho registraci. Během pilotní studie je droga studována s cílem získat informace o její bezpečnosti a účinnosti. A již na základě přijatých údajů rozhodne autorizovaný orgán zdravotnického systému, zda má registrovat léčivý přípravek nebo odmítnout. Léky, které neprošli těmito testy, nemohou být registrovány a vstupovat na farmaceutický trh. Podle informací Asociace vývojářů Ameriky a výrobců léčivých přípravků pro léčebné účely bylo vyvinuta asi 10 000 léčivých přípravků, pouze 250 se dostalo do předklinického testování. V další fázi, tedy v klinických studiích, klesá pouze pět, z nichž pouze jedna je později používána lékaři. Klinické studie poskytují odborným znalostem lékařské odborníky co se týče přesnějších předpisů a pacientům, pokud jde o informování o možných nežádoucích účincích a kontraindikacích.

Kroky klinických studií

Existuje několik fází experimentálního výzkumu.

Poprvé to trvá asi rok. Během tohoto období jsou studovány následující parametry: distribuce, metabolismus, absorpce, stažení, dávka a nejvhodnější dávková forma. Nápovědu v tomto testu poskytují zdraví dobrovolníci. V případě studií léčiv s vysokou toxicitou přilákněte osoby, které mají odpovídající patologii. Zkoušky v takových situacích se provádějí ve specializovaných zdravotnických zařízeních, která mají potřebné vybavení a vyškolený zdravotnický personál. Účast dobrovolníků a obvykle vyžadovaná od 20 do 30 lidí je ve výzkumu finančně podporována.

Druhá - během tohoto období je určen schéma užívání a dávkování léčiva pro následnou fázi. Najímá skupinu dobrovolníků ze 100 až 500 lidí.

Třetí je randomizovaná studie, ve které se účastní velké množství lidí (tři tisíce a více). V této fázi jsou údaje o účinnosti a bezpečnosti léčiva v určité skupině potvrzeny nebo vyvráceny. Kromě toho se studuje a porovnává závislost účinku léčiva na dávce, která se užívá, a lék se užívá v různých stádiích onemocnění nebo současně s jinými léky.

Za čtvrté - v této fázi jsou klinické studie potřebné k získání dalších informací o účinku léku, včetně objevování vzácných, ale velmi nebezpečných nežádoucích účinků při dlouhodobém přijetí do velké skupiny dobrovolníků.

Požadované požadavky

Pro spolehlivost vědeckého výzkumu v testování léků je nutno dodržovat určitá pravidla, kvůli jejichž výsledkům jsou minimální falešné výsledky.

1. Velký vzorek. Čím více pacientů bylo studováno, tím nižší je chyba.
2. Statistické zpracování přijatých dat. Provádí se s ohledem na ty parametry, které zkoumají a velikost vzorku. V tomto případě by chyba neměla přesáhnout sedm procent.
3. Kontrolní skupiny nebo skupiny s placebem. Jedná se o pacienty, kteří dostávají léčivo placebo namísto studovaného léčiva nebo standardní léčbu.

Druhy klinických studií

Existuje několik typů známých, z nichž každá má výhody i nevýhody.

• Jednorázové nebo příčné. Skupina pacientů se jednou vyšetří. Náklady na tento typ výzkumu jsou malé. Pomocí této metody můžete vyhodnotit statistiky výskytu a průběhu onemocnění v určitém okamžiku studijní skupiny. Dynamika onemocnění nelze zjistit.
• Podélný nebo kohort. Tento druh výzkumu je považován za nejvíce demonstrativní a je prováděn často. Dlouhodobě se monitoruje skupina dobrovolníků. Jeho cena je vysoká, provádí se současně v několika zemích.
• Retrospektivní. Levné druhy testů, důkazní báze nízká, proto nespolehlivá. Používá se k zjištění rizikových faktorů. Dále jsou studovány údaje z předchozích studií.

Randomizace nebo náhodná distribuce

Toto je další pravidlo, které chcete provést. Pacienti účastnící se studie jsou spojeni do spontánních skupin bez ohledu na věk a pohlaví, tj. K náhodnému výběru kandidátů, což umožňuje vyloučit vliv těchto faktorů na výsledky studie. Název "zlatý standard" obdržel kontrolované placebem randomizované studie slepou dvojitou nebo trojitou metodou. Díky těmto zkouškám jsou získané informace nejspolehlivější. Naneštěstí jsou kvůli poměrně vysokým nákladům a složitosti prováděny jen zřídka. V souladu se základními principy medicíny založené na důkazech by rozhodování o taktikách léčby nemocného lékaře mělo být vedeno standardizovanou mezinárodní klasifikací klinických studií.

Potíže

Složitost výběru dobrovolníků je považována za jeden z vážných a obtížných problémů, s nimiž se setkávají výzkumní pracovníci. Obecně platí, že skupina s jednou nemocí může zahrnovat přibližně šest procent pacientů. Takže získané výsledky se týkají pouze pacientů, kteří mají stejné vlastnosti jako pacienti ve skupinách. Proto není možné je doporučit pro použití v jiných podmínkách bez získání nového výsledku testu. Kromě toho je třeba mít na paměti, že randomizované studie vůbec nevylučují chybné výsledky analýzy.

Typy kontrolovaných studií

Mohou být:

• Jedno-centrum, pokud je výzkum prováděn v jedné zdravotnické instituci. Potíže - je obtížné vytvořit vzorek všech studovaných znaků v krátkém čase.
• Multicentr. Několik zdravotnických organizací je zapojeno do tohoto procesu a všechny práce na stejném protokolu.
• Otevřít. Dobrovolník a lékař po randomizaci mají informace o typu léčby.
• Slepý. Lékař se dozví o terapii po randomizaci a subjekt o tom neví (tento problém je předem projednán a získává se dobrovolný souhlas občana s jeho účastí ve výzkumném procesu).
• Double blind. V tomto případě žádný dobrovolník ani lékař neví, jaký typ zásahu bude mít konkrétní jedinec.
• Triple blind. Tento typ testu znamená, že lékař, zkoušející a výzkumný pracovník, který zpracovává získané výsledky, nezná druh intervence.

Nevýhody randomizovaných kontrolovaných studií

Vzhledem k velkým nákladům na materiál a dlouhému období:

• testy se provádějí krátkou dobu v malé skupině dobrovolníků nebo se většina výzkumů vůbec nevykonává;
• v souvislosti s placením testů farmaceutickými společnostmi, výzkumnými ústavy, vysokými školami je také uvedeno jejich směřování;
• kritéria hodnocení jsou nepřímá místo klinické.

Systémové chyby se vyskytují z následujících důvodů:

• zařazení do skupiny pouze těch dobrovolníků, kteří budou mít při užívání drogy předvídatelný výsledek;
• nedokonalá randomizace;
• informování vědců o přítomnosti pacientů v konkrétních skupinách, tj. metoda slepého pokusu nebyla pozorována.

Výhody randomizovaných kontrolovaných studií

1. Byla hodnocena účinnost léku ve srovnání s placebem u určitých skupin, například u mužů ve věku od 40 do 50 let.
2. Shromažďování informací po výzkumu.
3. Cíl nemusí být příležitostí potvrdit vlastní hypotézu, ale pokus o její falšování.
4. Odstranění chyby, jelikož existuje srovnání v jiných identických skupinách.
5. Schopnost kombinovat výsledky získané z několika studií (meta-analýza).

Randomizované studie jsou kontrolované studie s dvojitou nebo trojitou slepou kontrolní metodou, které se vztahují k první třídě. Materiály a informace získané z jejich výsledků, stejně jako provedená metaanalýza, jsou v praxi zdravotnických pracovníků využívány jako nejspolehlivější zdroj informací.

Závěr

Abychom zavedli průzkumný výzkum lékařské praxe, je nutné jasně popsat skupiny dobrovolníků, u kterých byl studován vliv léčiva na léčbu specifické patologie. Jasně předepisuje kritéria výběru a důvody pro vyloučení pacientů ze studie a vyhodnotí výsledky pomocí nástrojů dostupných v praktické medicíně.